药效学正式研究

在完成初步的药效学筛选后，即进入疗效的系统确证阶段。本阶段研究不再停留在"是否有效"的初步判断，而是聚焦于"多有效、如何有效、为何有效"的深入研究。

通过开展一系列的作用机制研究、体内外药效试验，利用分子、细胞、离体组织器官等水平上的研究，阐明药物发挥药效的本质，初步了解药物的作用；利用适当的模型研究药物的有效剂量范围和量效/时效关系。

药效学正式研究是药物临床前开发成果的集中体现，其成功与否，直接关系到项目能否顺利进入人体试验阶段。